辉瑞新药Elelyso上市申请被EMA拒绝
2012/7/9  阅读数：

    据www.qgyyzs.net小编了解，高雪氏病新药elelyso是由美国的辉瑞制药公司和protalix生物制药公司联手开发的，已经向欧洲药物监管局提交了上市申请书。不过欧洲药物监管局以市场上已经有一种同类的治疗高雪氏病的市场独家销售权到二零二零年才到期的药物为由，将其申请拒绝。欧洲药物监管局的意见不是最终的决定权，但是这个意见是欧洲药物管理局的参考意见。该消息传出以后，protalix生物制药公司的股价应声下跌，跌幅达百分之七点七。

    高雪氏病，即gaucher disease，又称为戈谢病，是一种溶酶体糖脂贮积症。高雪氏病是一种常染色体隐性遗传病，会表现出多系统的脂质积淀，会损伤骨髓、肝脏、脾脏、骨骼和神经系统。高雪氏病的患者缺乏将葡萄糖脑苷脂分解成葡萄糖和神经酰胺的β-葡萄糖脑苷脂酶，不能分解相关的脂肪。这些脂肪将会积累到上述器官中，导致上述器官的损伤。在二零一零年的八月，欧洲药物管理局批准了希尔制药集团的vpriv药物的上市，获得了孤儿药的评估定位。这个药物的独家上市销售权会延续到二零二零年。孤儿药是用于评价治疗罕见病药物的，罕见病的特点决定了这项药物研发的特殊性。因此，高雪氏病新药elelyso不能够在欧洲地区销售，而在美国七年内不能销售该孤儿药相似的药物。

    虽然，高雪氏病新药elelyso的成功是令人高兴的，但是孤儿药的特殊保护政策将会导致该药物无法上市销售。

编辑：山西:小张