罕见病药BCX4161获FDA快速通道药物认定
2015/1/30   来源：药明康德  阅读数：

总部位于北卡州德罕的小型制药公司BioCryst Pharmaceuticals， Inc.于1月26日宣布，公司正在研制中的一种药物BCX4161获得了美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道药物认定。

目前正在研制中的BCX4161是一种新型的选择性血浆激肽释放酶抑制剂，它由BioCryst发现，可用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)。血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，患者比例约为万分之一到五万分之一。该病致病基因名为C1-抑制剂(C1NH)。血管性水肿患者身体的多个部位会出现偶发性水肿，包括手、脚、面部和呼吸道。此外，患者通常还会出现因肠道水肿引发的腹部剧烈阵痛以及其他消化道症状。严重的呼吸道水肿可能会导致窒息死亡。

BCX4161能够抑制血浆激肽释放酶，并藉此抑制缓激肽的生成。缓激肽是导致血管性水肿患者出现急性水肿的中介物。当前的治疗方法包括精制C1抑制剂浓缩物(Cinryze、Berinert或Ruconest)、激肽释放酶抑制剂艾卡拉肽(Ecallantide)和缓激肽B2受体拮抗物艾替班特(Icatibant)。这些药物通过静脉或皮下注射方式给药，会带来多种不良反应。BCX4161是作为口服药而研制的，该药有望大幅改善血管性水肿患者的治疗效果及其生活质量。






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编辑：雨忱