高氨血症治疗新药卡谷氨酸分散片在中国申报上市
2022/3/31   来源：新浪  阅读数：

      CDE官网公示，一款名为卡谷氨酸分散片的5.1类新药申报上市并获得受理。公开资料显示，这是一款商品名为Carbaglu的罕见病治疗产品，最初在海外被批准用于N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症引起的高氨血症。

 

      氨是氨基酸合成的必需原料，也对人体的酸碱平衡非常重要。生理状态下，人体可以通过尿素循环、合成谷氨酰胺、肾脏泌氨等方式使氨的浓度维持在较低水平。当血氨>55μmol/L或新生儿血氨>80μmol/L时，可诊断为高氨血症，临床表现为肌张力降低、惊厥发作、呕吐、厌食蛋白倾向和精神行为异常等。

      公开资料显示，Carbaglu是Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治疗药物，其有效成分卡谷氨酸是一个合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）结构类似物，由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）催化合成，是肝脏线粒体中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要变构激活剂。CPS-1是尿循环中的第一个酶，在将氨转变成脲的过程中起着关键作用。Carbaglu通过激活CPS-1改善或恢复尿素循环的功能，并促进氨解毒和尿素生成。

编辑：Rae