鼓励罕见病药研发成趋势,跨国药企和本土药企积极布局
2022/11/16   来源:制药网  阅读数:

    数据显示,我国现有各类罕见病患者2000多万人,每年新增患者超过20万人。罕见病因患者人数少,研发难度高,很多患者仍存在无药可用的问题,引起国家高度重视。近期,全国政协经济委员会副主任提出,鼓励罕见疾病药物研发,需制定符合罕见病规律的特殊政策。鼓励企业研发罕见病治疗药物,是解决罕见病无药可用的关键。

    根据弗若斯特沙利文预测,国内罕见病药物市场2020年达到13亿美元,2030年或增长到259亿美元。在市场前景可观的背景下,以及罕见病用药审评审批提速、将罕见病用药纳入医保等政策的推进,罕见病治疗研究领域已经达到一个新热度,吸引众多跨国药企以及本土药企的积极布局。

    近日,阿斯利康宣布,其头个罕见病创新药依库珠单抗正式在中国上市。该药为全球头个获批的C5补体抑制剂,目前在中国获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。今年进博会上,阿斯利康表示该药将尽快在苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市落地。

    同样在今年进博会上布局的还有罗氏、赛诺菲、勃林格殷格翰等大批跨国药企。其中赛诺菲展出了多款罕见病药物,包括头次展出全球获批的头个纳米抗体药物Cablivi ,这是头个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的药物。新一代用于庞贝病的酶替代治疗(ERT)药物Nexviazyme也亮相,该产品已获得FDA授予的“突破性疗法”称号,能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力。

    宜昌人福的国产氯巴占片于今年9月14日获得《药品注册证书》,该罕见病药可用于治疗儿童难治性癫痫发作,适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗。10月22日,宜昌人福在氯巴占片上市发布会上给出该产品的定价,为84元/盒。据悉,目前国产氯巴占片正在进入各省相关医院的流程中,在每个省份的挂网进院进度不一。

    另据不完全统计,目前国内还有恒瑞医药、上海医药、翰森制药、葵花药业、百济神州、君实生物、北海康成、正大天晴等大批药企在罕见病治疗领域积极布局。

    目前国内上市的罕见病药物不断增加,2018年国家药监局共上市6个罕见病药品,2021年上市了21个,4年累计批准上市56个罕见病药品,持续给患者带来希望。为了让罕见病患者也实现“有药可医、医有所保”,近年来医保对罕见病治疗药物也非常“关注”。据悉,自2018年以来,通过医保谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录,平均降价52.6%。另外,今年发布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,共有19种涉及《第一批罕见病目录》中的罕见病药品,未来或有越来越多的罕见病药物进入医保,给患者减负。



    编辑:Rae