又一国产创新药获“FDA孤儿药”认定！
2023/4/3   来源：蒲公英Ouryao  阅读数：

2023年3月29日，上海医药集团股份有限公司发布公告称，其自主研发的创新药SPH4336用于脂肪肉瘤适应症获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定。

通知原文



一、药物基本情况

名称：SPH4336

适应症：脂肪肉瘤

申请编号：DRU-2022-9305

申请人：上海医药生物治疗（美国）有限公司

审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第526条,授予公司 SPH4336用于治疗脂肪肉瘤的孤儿药资格。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

二、 药物相关的信息

SPH4336 是一种新型高选择性口服抑制剂，具有广谱的抗肿瘤作用，目前该 项目正在中国开展针对晚期实体瘤的I期临床试验（详见公司公告临 2020-034号），正在美国开展针对局部晚期或转移性脂肪肉瘤的II期临床试验（详见公司公告临 2021-097号）。

该项目由上海医药自主研发，公司拥有完全知识产权。

截至本公告日，该项目在全球已累计投入研发费用约人民币12,589万元。

截至本公告日，没有同靶点的产品获得FDA批准上市以治疗脂肪肉瘤。

数据显示，2020 年与该项目同靶点的药品全球销售总额为69.92亿美元。




编辑：Rae