又一款重磅儿童罕见病药首仿获批
2023/9/15   来源:药春秋  阅读数:

    9月12日,远大医药发布公告,其以仿制3类报产的卡谷氨酸分散片获批上市,用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症、异戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(MMA)或丙酸血症(PA)所引起的高氨血症。远大医药的卡谷氨酸分散片为国内首仿、首家过评,原研此前6月份才在国内上市。

    卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸(NAG)结构类似物,是氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)的变构激活剂,可以与未合成的碳酸氢铵结合,生成NAG,从而刺激尿素循环,帮助氨转化为尿素,降低血氨浓度,改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。

    临床试验表明,卡谷氨酸分散片对NAGS缺乏症高氨血症患者具有显著的疗效和良好的安全性,能够快速降低血氨水平,在24小时内使血氨水平降至正常范围,并能够长期维持血氨水平的稳定。

    目前,卡谷氨酸分散片已经在欧美等多个国家和地区上市,并被纳入FDA的孤儿药品目录,是FDA批准的第一种也是唯一一种用于治疗由MMA和PA引发的高氨血症的药物,可有效帮助儿童或成人患者降低血氨水平,改善或预防神经系统损伤。

    在2018年5月发布的《第一批罕见病目录》中,包含了N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)、丙酸血症(PA)、甲基丙二酸血症(MMA)和异戊酸血症(IVA)。

    目前临床上主要采用药物降低血氨浓度来缓解高氨血病情,大多数患者需要长期用药。由于此类疾病属于罕见病,针对性的治疗药物较少,日均治疗费用上千元人民币,患者的医疗负担较重。仿制药的上市将给更多患者带来希望并减轻经济负担。

    卡谷氨酸分散片原研厂家为Recordati,2003年1月24日获欧洲EMA批准上市,2010年3月18日获美国FDA批准上市。卡谷氨酸最初被FDA批准作为标准护理疗法的辅助疗法,治疗NAGS缺乏症引起的急性高氨血症,以及用于NAGS缺乏症引起的慢性高氨血症的维持治疗。2021年1月,FDA又批准了卡谷氨酸分散片的新适应症,辅助标准治疗方案,用于儿童和成人患者丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)所致急性高氨血症的治疗。

    2022年3月,Recordati中国全资子公司锐康迪提交了卡谷氨酸分散片的5.1类新药上市申请并获得CDE受理。随后CDE以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”的理由将其纳入优先审评,最终于2023年6月27日在国内获批上市,填补了患者无药可用的空缺。目前卡谷氨酸分散片已通过2023国谈药品初审,有望进入下一版医保。

    此外,杰谛医药于2023年6月也提交了卡谷氨酸分散片的上市申请(进口5.2类)。

    近年来,为了提高罕见病患者的生存质量,我国在罕见病政策方面不断加强,包括出台了《罕见病诊疗指南(2019年版)》、《关于加强罕见病管理保障罕见病患者用药需求的通知》、《临床急需药品临时进口工作方案》等政策,进一步激励药企加大罕见病药物研发,同时加快罕见病获批上市速度,满足罕见病患者的治疗需求。

    新华社表示,通过医保目录准入谈判,已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录,平均降价超50%。叠加其他药品准入方式,目前获批在我国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录。


    编辑:Rae