又一国产新药获“FDA孤儿药”认定！
2023/11/13   来源：蒲公英Ouryao  阅读数：

2023年11月09日宜明昂科发布公告称，公司自主原发的创新药物注射用IMM01，被美国食品药物管理局(FDA)授予联合阿扎胞苷治疗慢性粒单核细胞白血病(CMML)的孤儿药资格认定。

通知原文



一、药物基本情况

注射用IMM01项目是基于宜明昂科“mAb-Trap”技术平台研发的、 具有自主知识产权的新一代免疫检查点抑制剂，针对免疫调节靶点CD47，通过激活巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬作用，并将吞噬处理的肿 瘤抗原递呈给 细胞，从而发挥强大的肿瘤免疫治疗效应。

IMM01与其它同一靶点药物的最大差异化就是完全避免了与红细胞的结合，不会引起严重贫血事件。同时由于糖基化修饰，大大降低了药物的免疫原性，改善了药物的PK，显著提高了药物的生物利用度。

I 期临床试验结果初步证实了IMM01的安全性及有效性。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

二、 药物相关的信息

该款产品是中国首个进入临床阶段的SIRPα-Fc融合蛋白。具有免疫球蛋白G1 (IgG1) Fc的IMM01能够通过双重作用机制充分激活巨噬细胞—同时通过干扰CD47/SIRPα相互作用阻断“别吃我”信号，并通过激活巨噬细胞的Fc-gamma(Fcγ)受体传递“吃我”信号。

此外，IMM01的CD47结合结构域经过特别改造能够使避免与人体红细胞(RBC)结合。凭借差异化的分子设计，IMM01表现出良好的安全性并证实其激活巨噬细胞的能力。

本集团拥有IMM01的全球自主知识产权及商业化权利，目前已分别在中国、日本和美国获批发明专利。

本公司已于2022年6月在中国启动II期试验，评估主要用于一线治疗高危(HR)骨髓增生异常综合症(MDS)、不适当急性髓系白血病(AML)及CMML的IMM01与阿扎胞苷联合疗法，迄今为止这种联合疗法的疗效及安全性均令人鼓舞。




编辑：Rae