RNA干扰的作用机理能够运用到遗传疾病的治疗？
2012/5/1  阅读数：

    基因沉默分为两种，一种是细胞核中dna基因的转录受到抑制而产生的转录水平的基因沉默（tgs），另一种是能够在核内被转录但是细胞质中无法形成对应的mrna的转录后水平的基因沉默（ptgs）。

    据www.qgyyzs.net小编了解，科学界目前认为rna干扰其实是一种转录后水平的基因沉默现象，dsrna介导了同源性的靶mrna的降解。该过程主要分为两个步骤：

    第一步即起始阶段，较长的dsrna被rnaseiii样的特异核酸酶切割成小干扰rna（sirna），这些小干扰rna有反链和正链组成，并且此过程需要atp的参与；第二部即是效应阶段，小干扰rna被rna解螺旋酶解螺旋成为单链，由反义链指导形成了rna诱导的沉默复合体（risc）。干扰rna主要发生在胞质中，但是具体位置尚不清楚。通过实验，干扰rna可以抑制胞质中复制的rna病毒。同时，反向重复的基因序列在核内可以转录成发夹状dsrna，进一步介导干扰rna的产生，但是只有进入胞质才能发挥其沉默同源mrna的功效。值得注意的是，细胞内源性的短暂rna（strna）也发挥这样的作用，其从翻译的水平进行作用。不但如此，而且干扰rna将会引发一系列的基因甲基化和染色质重构以及一系列的凝集、异化，最终导致异常rna的出现，达到了基因沉默的效果。

    随机降解性pcr会导致干扰rna的级联放大效应，增加dsrna和不断次级化的sirna的数量，加速基因沉默的效果和速度。

编辑：山西:小张