亨廷顿氏症潜在治疗靶点
2012/6/18  阅读数：

    据www.qgyyzs.net小编了解，最近，美国乔治亚理工学院的研究人员通过研究亨廷顿氏症患者的细胞效应，找到了识别和治疗亨廷顿氏症的靶点的新方法。亨廷顿氏症是一种神经系统疾病，可以导致大脑神经细胞的渐进性的崩溃，致使病人在运动、认知和智力上出现问题。

    这种疾病与基因突变密切相关，亨廷顿基因可以促使其自身表达的蛋白质的添加谷氨酰胺来拓展其长度。研究人员发现，亨廷顿氏症或许不仅同亨廷顿蛋白质的长度拓展有关，而且还同细胞内其他类型的蛋白质密切相关。在这项研究中，研究人员将带有多聚谷氨酸盐的亨廷顿蛋白转移到酵母菌细胞中，来研究其毒性情况，阐明了通过调节多聚谷氨酸盐在细胞中毒的遗传和表观学的变化。这项新方法通过在细胞预存蛋白来发现亨廷顿氏症的治疗靶点，有着极大的发展潜力。

    人类细胞会通过收集亨廷顿蛋白质形成沉淀体，从而更加容易的将其运出细胞。这种机制被认为可以保护细胞免受亨廷顿蛋白的毒害，但是其中的分子依然表现毒性。因为这些沉淀体中含有朊病毒样的蛋白质，从而对亨廷顿氏症的发展提供了机会。细胞中的朊病毒成分将会导致rnq1和sup35的变化，从而导致蛋白质组份的变化，影响到了亨廷顿氏症的敏感性。这为寻找亨廷顿氏症的潜在治疗靶点，提供了很好的思路。

编辑：山西:小张