据www.qgyyzs.net小编了解,一篇来自《nature》上文章向大家介绍了来自美国北卡罗来纳大学医学院的最新发现,研究人员们发现一种普通的抗癌药物能够起到一种意想不到的作用。这种抗癌症药物能够在小鼠中开启休眠的父方等位基因ube3a,这为治疗天使人综合症和其他神经基因紊乱带来了很大的希望,也有潜力发展为新的治疗药物。
我们每一个人都从父母那里得到了各一套染色体,其对应基因被称为等位基因。在神经系统中,父本的基因被做上印记不被表达,只有母本的基因被表达。ube3a能够调控多余蛋白质的分解,从而在神经系统的发育中发挥重要作用。天使人综合症患者中有百分之七十的人其来自母方的ube3a等位基因发生了变异或者缺失,无法产生ube3a蛋白。这种综合征又称为快乐木偶综合征,这种疾病在一九六五年发现。天使人综合症患者的动作就像木偶一样,并发生癫痫,患者学习能力低下,并且会频繁的发笑,全世界每一万五千名新生儿中有一人就会得此病。
因此,如果能够能够将来自父本的ube3a等位基因被打开激活的话,这种疾病就得到了治疗。这个研究小组在两千三百个化合物中进行了筛选,最终发现局部异构酶i抑制剂抗癌症药物能够做到。局部异构酶是一种复制过程中连接dna的蛋白,从而助其染色体的复制。这个发现或许能够为天使人综合症的彻底治愈带来了希望。
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