这次试验的具体工作主要由AGTC协调。AGTC总裁兼CEO苏尔·沃舍尔表示,得到FDA的这笔资金,有利于试验工作的顺利开展。
研究人员表示,之前多个早期临床试验结果已证实,重组腺相关病毒(AAV)载体技术对人体疾病症状方面具有一定影响。在即将进行的试验中,他们将检测这种方法用于治疗由α-1抗胰蛋白酶缺乏导致的遗传性肺气肿的安全性和疗效。
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