FDA的孤儿药资格通常被授予那些治疗影响不到20万人的罕见疾病的潜在药物。获得孤儿药资格意味着制药商在开发该药过程中将获得奖励和支持,如果产品获得批准,制药商还将拥有7年的独家营销权。
BioMarin正在开发的这款蓬佩病治疗药物的编号为BMN-701。该公司计划于2011年第一季度开始对其进行临床试验。
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