可以预见未来干扰rna将在基因治疗领域取得突破性的进展,大规模的个性化基因治疗或许不再是一个遥远的梦想。我们可以利用干扰rna高度特异性的抑制致病的突变等位基因,而且又不影响正常的等位基因表达。尤其是应用于肿瘤基因治疗,通过设计高度特异性癌基因的dsrna对相关癌基因家族进行抑制,即使通过一种高度保守序列的dsrna也能抑制一系列的癌基因表达,令癌基因沉默。同时也可以通过使用dsrna技术进行基因组研究。还有一个巨大的用途就是用于对付侵入人体的病毒,用于治疗病毒性疾病。以下几个领域是研究比较热的领域:
据www.qgyyzs.net小编了解,在抗击hiv病毒方面:通过实验发现,使用针对ccr5的干扰rna,可以有效防御hiv-1的感染,而且不伤害人体免疫系统。
在抗击肝炎病毒方面:通过设计针对hbv基因19nt的干扰rna,利用质粒转染后,干扰了所有病毒转录物的表达,却对细胞无伤害;在针对hcv的实验中,干扰rna也同样干扰了病毒的复制及相关蛋白的表达,效果良好。
在抗击诸如rous肉瘤病毒、脊髓灰质炎病毒、疱疹病毒等方面也取得了良好的效果。作为生物体适应外界环境、调控基因的表达和阻止外源遗传因子的入侵,干扰rna具有重大的生物学意义,这也是干扰rna机制一直保存至今天的原因。这个古老而保守的生物途径 可能会在未来人类医疗领域发挥巨大的作用。
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