患者的自然病程及预后差异很大，治疗需要个体化。
（一）支持治疗：同再生障碍性贫血（抗感染，输血和祛铁治疗）
（二）刺激造血：雄激素、糖皮质激素、集落刺激因子、红细胞生成素。
（三）诱导分化治疗：
1、全反式维甲酸20~60mg/d。
2、活性维生素D3；
3、干扰素。
（四）免疫调节治疗：
1、免疫抑制治疗：环孢素（CsA）单用或联合抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG），对年轻人（＜60岁）疗效较好。
2、免疫调节治疗：沙利度胺的衍生物来那度胺10mg/d，连用3周后休息1周，如此持续应用2年，可使67%5q-综合征患者脱离输血且作用持久，45%患者获得完全细胞遗传学缓解。其主要不良反应是ANC和PTL减少。
（五）表观基因组修饰：抑制DNA甲基转移酶，解除抑癌基因的过度甲基化，从而促使细胞分化凋亡。
1、5－氮杂胞苷（5-AZA）:中高危患者，尤其是＜75岁不适合化疗和HSCT的高危患者
75mg/m2，皮下注射7天，每28天1疗程，共4次。2年生存率50.8%。
2、5-氮杂-2-脱氧胞苷（地西他滨）：适用于FAB亚型的原发或继发性MDS及中高危患者，20mg/m2•d，静滴1小时，连续5天，每4周为1疗程，至少4个疗程，一旦有效应继续治疗，直至HSCT。
（六）化学治疗：
1、小剂量阿糖胞苷；
2、小剂量阿克拉霉素；
3、小剂量高三尖杉酯碱；
4、联合化疗。
（七）骨髓移植：异基因HSCT是唯一可能治愈MDS的手段，适用于中危和高危可耐受移植术的患者。
三、治疗方案